Đột phá phát triển khoa học công nghệ trong lĩnh vực y dược

Sự ra đời của loạt chính sách quan trọng như Nghị quyết số 57-NQ/TW (2024): Do Tổng Bí thư Tô Lâm ký ban hành ngày 22/12/2024, Nghị quyết của Bộ Chính trị về đột phá phát triển khoa học, công nghệ, đổi mới sáng tạo và chuyển đổi số quốc gia. Văn bản này nhấn mạnh vai trò quyết định của khoa học, công nghệ và đổi mới sáng tạo trong phát triển kinh tế - xã hội, an ninh quốc phòng, và khuyến khích hợp tác công - tư, phát triển hạ tầng số hiện đại.

Quyết định số 569/QĐ-TTg (2022): Ban hành Chiến lược phát triển khoa học, công nghệ và đổi mới sáng tạo đến năm 2030. Văn bản này xác định khoa học, công nghệ và đổi mới sáng tạo là quốc sách hàng đầu, đóng vai trò động lực thúc đẩy tăng trưởng kinh tế, nâng cao năng suất, chất lượng và năng lực cạnh tranh quốc gia.

Đặc biệt, Nghị quyết 68-NQ/TW về phát triển kinh tế tư nhân được Bộ Chính trị ban hành ngày 4/5/2025, do Tổng Bí thư Tô Lâm ký, là một văn bản quan trọng, trong đó xác định Kinh tế tư nhân trở thành động lực quan trọng nhất của nền kinh tế quốc gia, tiên phong trong phát triển khoa học công nghệ, đổi mới sáng tạo và chuyển đổi số. Với nhiều chính sách hỗ trợ doanh nghiệp đẩy mạnh nghiên cứu phát triển (R&D) trong lĩnh vực khoa học công nghệ. Mở ra cơ hội lớn cho các nhà khoa học Việt Nam, trong và ngoài nước, hợp tác với doanh nghiệp để thương mại hóa các sản phẩm nghiên cứu.

TS Trần Thị Hiền hiện là giảng viên cơ hữu tại Bộ môn Dược lý – Độc chất – Dược lâm sàng, Khoa Dược, Trường Đại học Y Dược Thái Bình, đồng thời là nghiên cứu viên và giảng viên tại Khoa Ung thư và Truyền nhiễm, Đại học Y Lund (Thụy Điển). Hiện nay, TS Hiền và các đồng nghiệp tại Hoa Kỳ và Châu Âu đang tiến hành thử nghiêm lâm sàng phức hợp Alpha lactabumin - Oleic Acid trong điều trị một số loại ung thư khác nhau.

Tại Châu Âu, nhóm nghiên cứu của TS Hiền đã hoàn thành nghiên cứu lâm sàng Phase II thành công trong điều trị ung thư bàng quang. Đang chuẩn bị các bước để tiến hành nghiên cứu lâm sàng Phase III. Với những kết quả đạt được thì tiềm năng phức hợp Alpha lactabumin - Oleic Acid (HAMLET/BAMLET) được FDA chấp nhận trở thành thuốc sinh học trong điều trị ung thư bàng quang là rất cao. Với kết quả bước đầu này, TS Hiền tự hào là nhà khoa học Việt Nam đầu tiên tham gia nghiên cứu thành công thuốc mới điều trị ung thư ở Phase II lâm sàng. Phức hợp Alpha lactabumin - Oleic Acid được chứng minh an toàn và hiệu quả với bệnh nhân. Tại Châu Âu, nhóm nghiên cứu của TS Hiền cũng bắt đầu nghiên cứu lâm sàng Phase I của phức hợp Alpha lactabumin - Oleic Acid trong điều trị ung thư não (một loại ung thư chưa có thuốc điều trị). Ngoài ra, các nghiên cứu tiền lâm sàng của TS Hiền chứng minh phức hợp này còn có tác dụng điều trị và dự phòng bệnh ung thư ruột kết và đại trực tràng. Đây là nghiên cứu sẽ được tiến hành lâm sàng trong tương lai gần để phát triển thành một thuốc cho bệnh ung thư tiêu hoá với độ an toàn cao, gần như không có tác dụng phụ, an toàn ngay cả với trẻ nhỏ. Trong quá trình nghiên cứu, nhóm nghiên cứu của TS Hiền phát hiện phức hợp này cũng có hoạt tính tiêu diệt HPV trên lâm sàng. HPV là viết tắt của Human Papilloma Virus, loại virus này gây bệnh u nhú, mụn cóc, mụn cơm, sùi mào gà và đặc biệt là nguyên nhân gây ra tới 90% số ca ung thư cổ tử cung ở phụ nữ. Ngoài ra, nó còn là một nguy cơ gây ung thư dương vật, hậu môn và một số loại ung thư ở khoang miệng. Trên toàn cầu, theo số liệu riêng cho năm 2022 ước tính có 660.000 ca mới và khoảng 350.000 ca tử vong vì ung thư liên quan đến HPV. Tại Việt Nam, có 4.612 ca ung thư cổ tử cung mới và là loại ung thư phổ biến thứ 2 ở phụ nữ sau ung thư vú (chiếm 2,6% tổng số ca ung thư mới trong năm 2022) và tỷ lệ tử vong cùng năm là hơn 50% (2.571 ca). Ung thư cổ tử cung với hơn 90% trường hợp là do nhiễm HPV ở phụ nữ và vẫn đang là gánh nặng đối với hệ thống y tế.

Hiện tại, Y học mới chỉ có Vaccine phòng HPV (khá đắt), đồng thời tiêm vaccine cũng không thể phòng được HPV hoàn toàn, hiện nay chưa có phương pháp hay thuốc nào có thể điều trị đặc hiệu nhiễm HPV. Hơn nữa do mô hình bệnh tật tại Châu Âu và Hoa Kỳ không phổ biến HPV, mà HPV chủ yếu thường gặp ở những nước chưa phát triển hoặc đang phát triển như Việt Nam và các nước Đông Nam Á, Trung Quốc, Ấn Độ.

Alpha lactabumin - Oleic Acid có tác dụng tiêu diệt HPV trên bệnh nhân. Bởi vậy, TS Hiền phát triển thành công sản phẩm hỗ trợ điều trị HPV để tiến tới nghiên cứu lâm sàng và phát triển thành thuốc và xuất khẩu. Hiện TS Hiền và cộng sự đã bước đầu đặt vấn đề nghiên cứu thử nghiêm lâm sàng ứng dụng sản phẩm chứa phức hợp Alpha lactabumin - Oleic Acid tại một số bệnh viện tại Việt Nam.

Tuy nhiên, đặc thù của thử nghiệm lâm sàng thuốc là một quá trình khó khăn, phức tạp cần thời gian, đội ngũ nhà khoa học đông đảo và kinh phí lớn nên TS Hiền và cộng sự đang tiến hành từng bước khi phối hợp với các bệnh viện tại Việt Nam để tiến hành nghiên cứu thử nghiệm Alpha lactabumin - Oleic Acid trong điều trị HPV và mong muốn Việt Nam trở thành quốc gia đầu tiên trên thế giới phát triển thành công thuốc điều trị HPV.

Điều đặc biệt, TS Hiền là người nắm giữ bản quyền Sở hữu trí tuệ và công nghệ sản xuất công nghiệp với phức hợp Alpha lactalbumin - Oleic acid, hiện đã được đăng ký bảo hộ Sỡ hữu trí tuệ với 2 bằng sáng chế về phức hợp Alpha lactabumin - Oleic Acid tại Châu Âu và Hoa Kỳ, số công bố: WO2021/032807 và WO2024/075003 A1. Alpha lactabumin - Oleic acid gồm 02 thành phần là Alpha lactabumin được chiết từ sữa và Acid Oleic (Omega 9) được các nhà khoa học Thuỵ Điển nghiên cứu từ năm 1995. Phức hợp này được rất nhiều nhà khoa học trên thế giới tham gia nghiên cứu, thử nghiệm vì tiềm năng lớn trong việc điều trị ung thư và lại hết sức an toàn do phức hợp này chỉ tấn công vào các tế bào ung thư, tế bào nhiễm virus mà không hề tấn công vào tế bào khỏe mạnh, nên an toàn với cả trẻ em và phụ nữ mang thai. Tuy nhiên, phức hợp được bào chế theo phương pháp cũ không ổn định và mất dần hoạt tính sinh học rất nhanh sau vài tháng và giá thành rất cao có thể đến hơn 500.000 Euro/kg. Điều này, khiến ứng dụng của phức hợp rất hạn chế. Tới năm 2016, TS Hiền đã phát triển được quy trình bào chế Phức hợp Alpha lactabumin - Oleic Acid, đảm bảo phức hợp giữ được hoạt tính trong thời gian dài và giá thành giảm xuống chỉ khoảng 10% so với phương pháp cũ.

Hiện nay, trên toàn thế giới chỉ có phòng Lab của TS Hiền tại Thụy Điển là đơn vị duy nhất có thể sản xuất nguyên liệu Alpha lactabumin - Oleic acid trên quy mô công nghiệp và đảm bảo phức hợp có thể duy trì được độ ổn định hoạt tính sinh học trong thời gian dài, đáp ứng tiêu chuẩn làm thuốc. Rất nhiều quốc gia trên thế giới như Hoa Kỳ, Nhật Bản, Trung Quốc cũng tham gia nghiên cứu bào chế phức hợp Alpha lactabumin - Oleic Acid nhưng đều thất bại và chưa có được bước tiến đáng kể nào.

Hiện nay, HPV chưa có thuốc đặc trị, nghiên cứu lâm sàng tại Thuỵ Điển chứng minh phức hợp Alpha lactalbumin - Oleic acid chữa khỏi 83% bệnh nhân bị HPV sau 5-6 tháng đồng thời phức hợp an toàn, không gây tác dụng phụ với bệnh nhân. Bệnh do virus HPV là nguyên nhân gây ra mụn cơm, mụn cóc, sùi mào gà, ung thư cổ tử cung, một số loại ung thư trong khoang miệng… Bởi vậy, đầu tư nghiên cứu lâm sàng để thúc đẩy Alpha lactalbumin - Oleic acid thành thuốc đầu tiên điều trị HPV có giá trị thực tiễn y khoa rất lớn và cả giá trị kinh tế (xuất khẩu). Nếu được tiến hành thử nghiệm lâm sàng tại Việt Nam, thời gian có thể kéo dài từ 4-10 năm. Nếu thành công, Việt Nam sẽ là nước đầu tiên phát minh ra thuốc sinh học tiêu diệt HPV và cũng là thuốc tân dược đầu tiên mà các nhà khoa học Việt Nam có thể phát triển thành công từ trước tới nay.

Trong kỷ nguyên mà khoa học, công nghệ và đổi mới sáng tạo được xem là động lực then chốt cho sự phát triển quốc gia, những nỗ lực nghiên cứu và cống hiến của TS Trần Thị Hiền không chỉ góp phần vào tiến bộ y học toàn cầu mà còn là minh chứng cho khả năng Việt Nam có thể làm chủ công nghệ, sáng tạo và phát triển thuốc sinh học tiên tiến phục vụ sức khỏe cộng đồng toàn cầu.